スピンラザの臨床開発では、主にⅠ型からⅢ型までの、
初回投与時に新生児から15歳までの患者を対象とした10試験が実施されました。
運動マイルストーン、運動機能、生存、永続的換気補助に関するスピンラザの有効性と安全性は、
下記の試験で検討されました:
下記の試験で検討されました:
REFERENCE
1. 社内資料(承認時評価資料)
1. 社内資料(承認時評価資料)