スピンラザは脊髄性筋萎縮症（SMA）に対する疾患修飾薬です1。
スピンラザはSMN2 mRNA前駆体を標的として、
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完全長の機能性SMNタンパク質の不足により運動ニューロンの変性・消失が起こりますが、
スピンラザは完全長の機能性SMNタンパク質を増加させることで
ニューロンの変性・消失を防ぐと考えられています。
REFERENCE
1. 社内資料（承認時評価資料）
