脊髄性筋萎縮症(SMA)と診断された乳児を対象とした日本を含む
国際共同第Ⅲ相シャム(疑似的)処置対照二重盲検試験[ENDEAR(CS3B)試験]において、
スピンラザ群80例中9例(11.3%)に副作用が認められました。
主な副作用は発熱(2.5%)、頻脈、貧血母斑、蜂巣炎、処置後腫脹、眼振、血管炎、体温低下、体温上昇(各1.3%)でした。(承認時)1

また、生後6ヵ月を超えてから発症したSMA患者を対象とした日本を含む
国際共同第Ⅲ相シャム処置対照二重盲検試験[CHERISH(CS4)試験]において、
スピンラザ群84例中24例(28.6%)に副作用が認められました。
主な副作用は頭痛(9.5%)、背部痛(8.3%)、発熱(7.1%)、腰椎穿刺後症候群(2.4%)、嘔吐(2.4%)でした。
(効能・効果追加承認時)1

※ 対照群では、腰部の腰椎穿刺注入が通常行われる部位に針を少し刺すことによりシャム(疑似的)処置を行った。

スピンラザ群における副作用一覧1
(日本及び海外のデータ)

副作用一覧(最終解析時、効能・効果追加承認時までの集計)1
安全性評価対象例数 164例  
副作用発現例数(%) 33 (20.1)  
器官別大分類  副作用の種類 副作用発現例数(%)
一般・全身障害および投与部位の状態 発熱 8 (4.9)
神経系障害 頭痛 8 (4.9)
眼振 1 (0.6)
筋骨格系および結合組織障害 背部痛 7 (4.3)
筋力低下 1 (0.6)
心臓障害 頻脈 2 (1.2)
傷害、中毒および処置合併症 腰椎穿刺後症候群
(頭痛、吐き気、嘔吐)
2 (1.2)
処置後腫脹 1 (0.6)
胃腸障害 嘔吐 2 (1.2)
便失禁 1 (0.6)
悪心 1 (0.6)
呼吸器、胸郭および縦郭障害 カタル 1 (0.6)
発声障害 1 (0.6)
先天性、家族性および遺伝性障害 貧血母斑 1 (0.6)
感染症および寄生虫症 蜂巣炎 1 (0.6)
皮膚および皮下組織障害 寝汗 1 (0.6)
皮膚疼痛 1 (0.6)
代謝および栄養障害 食欲亢進 1 (0.6)
血管障害 血管炎 1 (0.6)
精神障害 不眠症 1 (0.6)
臨床検査 体温低下 1 (0.6)
体温上昇 1 (0.6)

 

MedDRA/J ver. 18.1
社内資料(承認時評価資料) : 日本を含む国際共同試験(CS3B)
社内資料(承認時評価資料) : 日本を含む国際共同試験(CS4)

 

【使用上の注意】(抜粋)

2. 重要な基本的注意

(3)
海外で他のアンチセンスオリゴヌクレオチド製剤の皮下又は静脈内投与後に重度の急性血小板減少症を含む凝固系異常及び血小板数減少が報告されている。本剤においても血小板数減少が認められているため、本剤の投与開始前及び投与期間中は定期的に血算(血小板数)及び凝固能検査を行うこと。
(4)
海外で他のアンチセンスオリゴヌクレオチド製剤の皮下又は静脈内投与後に腎障害が報告されている。また、本剤においても蛋白尿の上昇が認められているため、本剤の投与開始前及び投与期間中は定期的に腎機能検査を行うこと。
(5)
海外で他のアンチセンスオリゴヌクレオチド製剤の皮下又は静脈内投与後に肝障害が認められているため、本剤の投与開始前及び投与期間中は定期的に肝機能検査を行うこと。

REFERENCE

1. 社内資料(承認時評価資料)